FDA批准苯乙酸钠＋苯甲酸钠复方制剂治疗UCD相关的高氨血症

Medicis制药公司日前宣布，FDA批准10%苯乙酸钠＋10%苯甲酸钠的复方制剂（sodium phenylacetate＋sodium benzoate，Ammonul）用于辅助治疗急性高氨血症及尿素循环酶缺乏的相关脑病。 尿素循环障碍（Urea Cycle Disorder ，UCD）是遗传的先天代谢缺陷疾病。因缺乏尿素循环酶致使UCD患者的生命受到高氨血症等疾病的威胁。

　　本品为静脉注射剂，作为医院急救药品用于高氨血症危相期患者。本品可直接清除血浆中的氨，且不依赖于缺陷的尿素循环。FDA已授予本品罕用药地位，本品用于UCD患者享有7年的市场独占权。已报道的sodium phenylacetate及苯甲酸钠的不良反应少见，主要包括呕吐、高血糖症、低钾血症、惊厥和精神损害。 苯丁酸钠（sodium phenylbutyrate，Buphenyl）是另一种用于治疗UCD的药物，也是FDA唯一批准用于UCD患者维持治疗的药物，其片剂或散剂按日服用，其作用机制与本品相同。